สุขภาพ

ครั้งแรกของโลก! รามาฯ จับมือสถานทูตฝรั่งเศส แถลงค้นพบวิธีรักษา “ธาลัสซีเมีย” หายขาดด้วยการบำบัดยีน

เมื่อวันที่ 2 พฤษภาคมเวลา 17.30 น. ที่สถานเอกอัครราชทูตฝรั่งเศสประจำประเทศไทย เขตบางรัก กรุงเทพฯ มีการแถลงข่าวเรื่อง “ค้นพบวิธีการรักษาโรคธาลัสซีเมียให้หายขาดด้วยการบำบัดยีนเป็นครั้งแรกของโลก” โดยคณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล และสถานเอกอัครราชทูตฝรั่งเศสประจำประเทศไทย โดย ฯพณฯ จิลส์ การาชง เอกอัครราชทูตฝรั่งเศสประจำประเทศไทย ได้กล่าวถึงข้อมูลเกี่ยวกับโรคธาลัสซีเมีย ซึ่งในประเทศไทยและในภูมิภาคเอเชียตะวันออกเฉียงใต้ ซึ่งพบความผิดปกติในเด็กแรกเกิดถึง 3,000 คนในแต่ละปี

นอกจากนี้ภายในงานยังมีการเปิดเผยถึงรายละเอียดเกี่ยวกับการถ่ายทอดทางพันธุกรรมของโรค ซึ่งโดยทั่วไปเลือดของมนุษย์มีเม็ดเลือดแดง 20-30 ล้านล้านเซลล์ และทุกวินาทีจะมีการซ่อมแซมตัวเองถึง 2.5 ล้านเซลล์ เซลล์เม็ดเลือดแดงแต่ละเม็ดเต็มไปด้วยโปรตีนที่มีชื่อว่าฮีโมโกลบิน ซึ่งมีหน้าที่ในการขนส่งออกซิเจนจากปอดไปยังเนื้อเยื่อและอวัยวะทั้งหมด ส่วนประกอบที่สำคัญของฮีโมโกลบินคือ Protein Beta-Globin และถ่ายทอดทางพันธุกรรมเป็นสาเหตุสำคัญของโรคทางพันธุกรรมของมนุษยชาติ ซึ่งส่งผลร้ายมากกว่าโรคทางพันธุกรรมอื่น ๆ ที่พบ โดยคนไข้ต้องอาศัยการถ่ายเลือดเป็นเวลานานตลอดชีวิต แม้จะมีวิธีการรักษาก็ตาม แต่ก็มักมีภาวะแทรกซ้อนซึ่งส่งผลให้ผู้ป่วยมีอายุขัยลดลง และกล่าวได้ว่า Beta-Thalassemia ทำให้เกิดภาระทางการเงินมหาศาลแก่ประเทศที่ได้รับผลกระทบ

ปัจจุบันมีการรักษาโรคเพียงทางเดียวคือการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดจากผู้บริจาคที่มีสุขภาพดีซึ่งสามารถเข้ากับผู้ป่วยได้ อย่างไรก็ตามมีเพียงร้อยละประมาณ 25 ของผู้ป่วยเท่านั้นที่สามารถหาผู้บริจาคที่เหมาะสมได้ และยังคงต้องเผชิญกับความเสี่ยงของภาวะแทรกซ้อนที่สำคัญจากขั้นตอนการรักษาอยู่

ด้วยเหตุนี้ คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล จึงร่วมมือกับศาสตราจารย์ ฟิลิปป์ เลอบูลช์ ที่ปรึกษาระดับสูง ด้านนวัตกรรมการแพทย์ และผู้อำนวยการวิทยาศาสตร์ระหว่างประเทศ ของคณะกรรมการพลังงานทดแทนและพลังปรมาณู ของฝรั่งเศส ทำการทดลองระยะที่ 2 เพื่อประเมินวิธีการบำบัดยีนในกลุ่มผู้ป่วยจำนวนมาก หลังจากที่ ศาสตราจารย์ เลอบูลช์ได้ตีพิมพ์ประสิทธิภาพการใช้งานของผลิตภัณฑ์ต่อผู้ป่วยโรค Beta-Thalassemia และเซลล์เม็ดเลือดเดี่ยวแล้ว

ตัวนำที่ใช้ในการบำบัด มีการรวมยีน Beta-Globin ปกติเข้ากับเซลล์ต้นกำเนิดจากผู้ป่วยหลังจากเซลล์ที่มีข้อบกพร่องถูกกำจัดออกไปก่อน พบว่าผู้ป่วยจำนวน 12 ราย ซึ่งเป็นคนไทย 3 ราย ที่มี beta+- หรือ betaE/beta0-Thalassemia ซึ่งเป็นประเภทที่พบมากที่สุดในประเทศไทยไม่จำเป็นต้องถ่ายเลือดอีก หลังจากที่ได้รับการฉีดเซลล์ที่มีตัวนำดังกล่าว กล่าวได้ว่าการรักษาด้วยยีนดังกล่าวเป็นวิธีการรักษาที่ทำเพียงครั้งเดียว และคาดว่าจะคงประสิทธิภาพการรักษาไปตลอดทั้งชีวิตของผู้ป่วย โดยผลการวิจัยนี้ได้รับการเผยแพร่ไปทั่วโลกผ่านการตีพิมพ์ในวารสารทางการแพทย์ The NEW ENGLAND JOURNAL of Medicine ที่มีชื่อเสียงในระดับนานาชาติ ฉบับวันที่ 19 เมษายน พ.ศ. 2561

ทั้งนี้ ความร่วมมือระหว่างไทย-ฝรั่งเศสได้เกิดขึ้นได้ด้วยการลงนามบันทึกข้อตกลงความร่วมมือระหว่างคณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล กับ The French Alternative Energies and Atomic Energy Commission (CEA)

ศาสตราจารย์ ฟิลิปป์ เลอบูลช์ที่ปรึกษาระดับสูง ด้านนวัตกรรมการแพทย์ และผู้อำนวยการวิทยาศาสตร์ระหว่างประเทศ ของคณะกรรมการพลังงานทดแทนและพลังปรมาณู ของฝรั่งเศส กล่าวว่า การร่วมมือกับเพื่อนร่วมงานชาวไทยของเราเป็นเรื่องยอดเยี่ยมและเป็นประโยชน์อย่างยิ่ง ที่ทำให้ความพยายามระดับโลกครั้งนี้ประสบความสำเร็จ

“เมื่อได้รับการอนุมัติจากตลาดในยุโรปหรือสหรัฐอเมริกา เราคาดหวังให้พวกเขานำการบำบัดรักษานี้ไปใช้ในผู้ป่วยในประเทศไทยและประเทศในเอเชียตะวันออกเฉียงใต้ และจะยังให้ความร่วมมือกับเราในการพัฒนาผลิตภัณฑ์ด้านยีนบำบัดอื่น ๆ ต่อไป โดยในขณะนี้กำลังอยู่ระหว่างยื่นเอกสารให้การรักษาด้วยวิธีนี้สามารถทำได้ในต่างประเทศ โดยคาดว่า จะสามารถทำได้ในฝรั่งเศสได้ภายในปีนี้ สำหรับค่าใช้จ่ายในการรักษา ขึ้นอยู่กับแต่ละประเทศ อย่างไรก็ตามจะพยายามให้อยู่ในราคาที่เหมาะสม โดย ต้องอาศัยความช่วยเหลือในนโยบายระดับชาติ”

ศาสตราจารย์นายแพทย์สุรเดช หงส์อิง หัวหน้าโครงการโรคมะเร็งในเด็ก ภาควิชากุมารเวชศาสตร์ คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล กล่าวว่า
เป็นเรื่องน่ายินดีที่ผลการรักษาคนไข้เป็นไปอย่างที่ยอดเยี่ยมโดยที่พวกเขาไม่ต้องเข้ารับการการถ่ายเลือดอีก ทั้งที่ต้องเคยถ่ายเลือดมาตั้งแต่เด็ก ตอนนี้สามารถไปโรงเรียน ไปทำงาน หรือเล่นกีฬาได้ และตอนนี้ก็มีชีวิตที่ปกติสุข

“โดยรวมแล้วขณะนี้มีคนไข้ธาลัสซีเมียราว 2-3 แสนราย แต่ได้รับการรักษาอย่างดีแค่ราว 5 หมื่นราย วิธีการรักษาที่ผ่านมา มี 2 แบบ แบบที่หนึ่ง คือ รักษาแบบประคับประคอง ต้องรับเลือดทุกเดือน และรับยาขับเหล็กตลอดชีวิต เลือดก็ต้องกรอง เสียค่ากรองอีก โดยใน 1 ยูนิต ราคาถุงละ 5,000 -10,000 บาท ถ้าเด็กโตขึ้นต้องเป็น 2-3 ถุงอีก ดังนั้นจึงมีค่าใช้จ่ายมาก หากเติมเลือดตั้งแต่เด็กถึงอายุ 30 ปี ใช้เงินราว 10 ล้านบาท สำหรับแบบที่สองคือ การปลูกถ่ายเสต็มเซลล์ ซึ่งสามารถหายขาดได้ แต่ข้อจำกัดคือ ต้องมีผู้บริจาค ทั้งยังมีผลข้างเคียง ส่วนการรักษาด้วยการบำบัดยีน เป็นการรักษาด้วยเสต็มเซลล์ของตัวเอง โดยศาสตราจารย์ฟิลิปป์ เป็น คนแรกที่ใช้วิธีการนี้ เมื่อ 10 ปีก่อนโดยรักษาคนไข้ไทยเชื้อสายเวียดนามที่อยู่ในฝรั่งเศส” ศาสตราจารย์นายแพทย์สุรเดชกล่าว

ศาสตราจารย์นายแพทย์สุรเดช กล่าวอีกว่า การรักษาด้วยวิธีนี้เป็นการนำยีนปกติใส่เข้าไปรวมกับเสต็มเซลล์ของผู้ป่วย มีการล้างไขกระดูก วิธีนี้ผลข้างเคียงจะน้อยลง โดยประเทศไทยเป็นแห่งเดียวในเอเชียที่ร่วมวิจัยซึ่งคนไข้ 4 รายใน 22 รายที่รักษาด้วยวิธีนี้ เป็นคนไทย และประสบความสำเร็จทั้งหมด หายร้อยเปอร์เซ็นต์ คนไข้คนแรกที่ได้รับการรักษาเมื่อ 10 ปีก่อนไม่ต้องรับเลือดแล้ว

“ความแตกต่างระหว่างการรักษาด้วยเสต็มเซลล์คือ สมัยก่อนต้องใช้ของคนอื่นที่ตรงกัน แต่การบำบัดด้วยยีนนี้ คนไข้ทุกคนมีโอกาสหมดร้อยเปอร์เซนต์ อีกอย่างหนึ่งคือ ผลข้างเคียงที่ต่างกัน การรักษาแบบเก่าวุ่นมาก แต่การบำบัดยีนไม่ใช่เข่นนี้น เพราะผลข้างเคียงแทบไม่มี ตอนนี้ติดอย่างเดียวคือ ยังไม่รู้ว่าหากมีการรักษาจริงจะราคาเท่าไหร่ เพราะตอนนี้อยู่ในการทดลอง  สำหรับหมอ พร้อมอยู่แล้ว ถ้ามีระดับนโยบายให้การสนับสนุน ก็เป็นไปได้ที่จะคุยกับทางต่างประเทศ” ศาสตราจารย์นายแพทย์สุรเดชกล่าว

ศาสตราจารย์เกียรติคุณนายแพทย์สุทัศน์ ฟู่เจริญ ศูนย์วิจัยธาลัสซีเมีย สถาบันชีววิทยาศาสตร์โมเลกุล มหาวิทยาลัยมหิดล กล่าวเสริมว่า การวิจัยนี้มีมานานแล้วและแสดงให้เห็นว่าชาวไทยเองก็สามารถเข้าไปทำงานด้านวิทยาศาสตร์และการแพทย์ที่ทันสมัยได้

 

 

 

ที่มา มติชนออนไลน์