FDA อนุมัติ ‘Lipfendra’ ยาเม็ดตัวแรก ยับยั้งโปรตีน PCSK9 ลด LDL-C ถึง 56-59%
องค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา: FDA อนุมัติยา Lipfendra (enlicitide) สำหรับใช้ร่วมกับการควบคุมอาหารและการออกกำลังกาย เพื่อลดระดับไขมันคอเลสเตอรอลชนิดความหนาแน่นต่ำ (LDL-C) ในผู้ใหญ่ที่มีภาวะคอเลสเตอรอลสูง หรือผู้ที่มีภาวะไขมันในเลือดสูงจากพันธุกรรม (Heterozygous Familial Hypercholesterolemia – HeFH)
รูปแบบยาเป็นชนิดเม็ด รับประทานวันละ 1 ครั้ง
รู้จักภาวะคอลเลสเตอรอลสูง
ภาวะคอเลสเตอรอลสูงเกิดขึ้นเมื่อมีไขมัน LDL-C ในเลือดมากเกินไป แม้ว่าร่างกายจะต้องการคอเลสเตอรอลเพื่อสร้างเซลล์และฮอร์โมน แต่หากมี LDL-C มากเกินไปจะส่งผลเสีย เมื่อเวลาผ่านไปไขมันส่วนเกินจะแทรกซึมเข้าสู่ผนังหลอดเลือดแดงและรวมตัวกับเซลล์อักเสบจนกลายเป็นคราบไขมัน (Plaque)
ซึ่งทำให้หลอดเลือดตีบแคบและขัดขวางการไหลเวียนของเลือด
หากคราบไขมันนี้แตกออกอาจทำให้เกิดลิ่มเลือด ซึ่งนำไปสู่ปัญหาสุขภาพร้ายแรง เช่น หัวใจวายหรือโรคหลอดเลือดสมอง
โดยปกติภาวะคอเลสเตอรอลสูงในระยะแรกจะไม่มีอาการ หลายคนจึงไม่ทราบว่าตนเองมีภาวะนี้จนกว่าจะได้รับการตรวจเลือด
ทั้งนี้ ปัจจัยที่ส่งผลต่อระดับคอเลสเตอรอล ได้แก่ ประเภทของอาหารที่รับประทาน, การขาดการออกกำลังกาย, น้ำหนักตัวที่เกินเกณฑ์ และพันธุกรรม
ความโดดเด่นของ Lipfendra
ปัจจุบันการรักษาภาวะคอเลสเตอรอลสูงมีหลายวิธี เช่น การใช้ยาสแตติน (Statins), ยาอีเซทิไมบ์ (Ezetimibe) แต่ยาในกลุ่มยับยั้ง PCSK9 (PCSK9 inhibitors) เดิมส่วนใหญ่จะเป็นรูปแบบยาฉีดเท่านั้น
แต่ Lipfendra ถือเป็นยาตัวแรกในกลุ่มนี้ที่พัฒนามาในรูปแบบยาเม็ดสำหรับรับประทานวันละ 1 ครั้ง เพื่อเพิ่มทางเลือกในการรักษาให้แก่ผู้ป่วย
การอนุมัติยา
ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Lipfendra ได้รับการพิสูจน์จากการทดลองแบบสุ่มและปกปิดสองทาง (Placebo-controlled trials) จำนวน 2 ฉบับ ในผู้ใหญ่ที่มีภาวะคอเลสเตอรอลสูงรุนแรงรวม 3,207 คน ซึ่งทั้งหมดได้รับยาสแตตินในขนาดที่ร่างกายสามารถทนได้อยู่แล้ว
การทดลองที่ 1: ในผู้ใหญ่ที่มีประวัติโรคหลอดเลือดหัวใจ (ASCVD) หรือมีความเสี่ยงสูงต่อ ASCVD พบว่าระดับ LDL-C เฉลี่ยที่จุดเริ่มต้นคือ 96 mg/dL และกลุ่มที่ได้รับ Lipfendra มีระดับ LDL-C ลดลงเฉลี่ย -56% เมื่อเปรียบเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก (Placebo) ที่สัปดาห์ที่ 24
การทดลองที่ 2: ในผู้ใหญ่ที่มีภาวะ HeFH พบว่าระดับ LDL-C เฉลี่ยที่จุดเริ่มต้นคือ 119 mg/dL และกลุ่มที่ได้รับ Lipfendra มีระดับ LDL-C ลดลงเฉลี่ย -59% เมื่อเปรียบเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอกที่สัปดาห์ที่ 24
ความปลอดภัย
ในการทดลองที่ 1 ผลข้างเคียงระหว่างกลุ่มที่ใช้ Lipfendra และกลุ่มที่ใช้ยาหลอกมีใกล้เคียงกัน
ส่วนในการทดลองที่ 2 ผลข้างเคียงที่พบบ่อยในผู้ป่วยที่ใช้ Lipfendra ซึ่งพบมากกว่ากลุ่มยาหลอก คือ อาการท้องเสียและอาการเวียนศีรษะ
โดยผู้ป่วยในทั้งสองการทดลองมีอัตราการหยุดยาเนื่องจากผลข้างเคียงในสัดส่วนที่ใกล้เคียงกัน
ปัจจุบันสถานะการอนุมัติ Lipfendra ได้รับการพิจารณาเป็นกรณีเร่งด่วน และยื่นอนุมัติให้แก่บริษัท Merck Sharp & Dohme LLC